令和5年12月27日、厚生労働省にて「第５３回厚生科学審議会疾病対策部会指定難病検討委員会・第１回社会保障審議会小児慢性特定疾病対策部会小児慢性特定疾病検討委員会」が開催（指定難病と小児慢性特定疾病に関する合同開催）されている。現在の医療技術や社会情勢なども踏まえて指定難病の対象となる疾病・医療費助成の認定基準・指定難病の追加に関する内容。
指定難病については要件があり、さらに疾病ごとに重症に該当すれば医療費助成がある。なお令和5年10月より、その医療費助成については見直しが始まったところだ（参照：難病医療費助成、本年10月より重症化時点まで遡り支給へ。マイナ保険証で自己負担限度額までの支払いを即日実施。）。今回の議論では、指定難病の対象となる疾病に関する要件・追加に関する見直し案が明確にされている（新たに明文化する箇所のみ抜粋）。
なお、ここで注目したいのが移行期医療について。令和3年の「難病・小慢対策の見直しに関する意見書」において、小児慢性特定疾病の罹患児が成人期に移行するにあたり医療費助成の対象から漏れないような対応を求めている。今後の見直しでどういった対応がなされるのか、注視しておく必要がある。
なお、今回の審議会で「小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモン治療を行う場合の要件（疾病の状態の程度）を廃止する」方針が確認され、今後パブリックコメントを・２月に行われる審議結果を受け、令和6年4月より適用となる見通しだ。
今後新たな疾病の追加について3回程度の議論を行い、指定難病の診断基準のアップデートについても２回程度の議論を行う予定となっている。内容を確認しておきたい。
新たな疾病の追加について
指定難病の診断基準のアップデートについて
